일본 닛토덴코(Nitto Denko)가 AI(인공지능)로 신약 타깃 도출에 성공한 것으로 알려졌다. 
닛토덴코는 자연언어처리 AI가 방대한 논문으로부터 찾아낸 유전자의 작은간섭 리보핵산(siRNA)를 제조하고 DDS(Drug Delivery System)를 활용해 질환모델 실험쥐에게 투여함으로써 유효성을 확인했다.
닛토덴코는 핵산의약 원약 위탁개발‧생산(CDMO) 뿐만 아니라 DDS 기술을 활용한 독자적인 신약 연구에도 진출할 계획이다.
닛토덴코는 AI 개발 벤처 FRONITEO의 AI 엔진 KIBIT를 활용해 간섬유증에 대한 신약 표적이 될 유전자를 탐색한 것으로 알려졌다.
295개의 유전자 후보를 저분자 의약품이 개발되지 않은 유전자군 등으로 좁혀 90개의 유전자를 추출하고 KIBIT로 다시 우선순위를 부여해 치료 타깃인 간 성상세포에서 발현하는 23개 유전자를 픽업했다.
23개의 유전자는 약 3400만건의 생물의약 논문이 탑재된 PubMed에서도 거의 보고되지 않는 등 매우 새로운 유전자군으로 평가됐다.
닛토덴코는 23개 유전자에 대해 siRNA를 제작해 세포실험을 수행했다. 일정한 약효 조건이 기대되는 1개의 유전자로 후보를 압축해 실험쥐에 투여한 결과 섬유화 유전자를 뜻대로 제어할 수 있음이 확인됐다.
KIBIT의 표적 제안으로부터 동물 실험을 통한 개념실증(PoC)까지 소요된 기간은 약 9개월에 불과했다.
닛토덴코는 난도가 높은 신규표적 탐색에 있어 KIBIT를 활용한 자연언어처리 방식의 유효성을 확인했으며 앞으로도 핵산의약개발에 대단히 적합한 수단이 될 것으로 기대하고 있다.
AI를 활용하면 기존의 논문 조사와 타깃 후보 리스트 작성에 소요되는 노력을 크게 줄일 수 있으며 협업을 통해 AI 환경과 인재 정비에 투입되는 코스트와 시간을 절약할 수 있다.
다만, 방대한 타깃 유전자 후보를 좁히기 위해서는 인력이 필요하기 떄문에 편견 또는 누락이 발생할 가능성은 과제로 남아 앞으로 객관적이고 망라적인 후보 필터링 방법 확립 및 작용기전의 설득력을 갖춘 가설 설정이 필요할 것으로 판단된다.
닛토덴코는 도출한 타깃의 임생개발 여부는 결정하지 않은 것으로 알려졌으며 작용기전 등의 과제를 해결한 다음 임상을 결정할 예정이다.
FRONITEO는 2023년부터 KIBIT를 활용한 위탁 서비스를 제공하고 있으며 작업 시간 감소 및 기존 키워드 검색으로 발견하지 못하던 정보를 찾아낼 수 있어 신약 연구 효율화에 기여할 것으로 기대되고 있다. (윤)